Będzie kasa, będzie życie

Dla pacjentów cierpiących na szpiczaka plazmocytowego – nowotwór krwi, pojawiły się nowe leki, dzięki którym czas przeżycia chorych wydłużył się z dwóch - trzech lat do sześciu - siedmiu. Na tym nie koniec. Doniesienia naukowe mówią, że są już leki wydłużające życie nawet o 20 i więcej lat. Czy w Polsce mamy dostęp do takich terapii? Czy stać nas na innowacyjne leczenie nowotworów krwi?

U pana Jacka Papieża, gdy ukończył 60 lat, zdiagnozowano szpiczaka plazmocytowego. Stało się to w 2016 roku. Od tamtej pory ma on za sobą sześć cykli leczenia, lekami obecnie dostępnymi w Polsce oraz przeszczep szpiku. – Teraz jestem w fazie remisji, czyli szpiczak wycofał się ale co będzie, jak wróci? A może wrócić w każdym momencie, bo jest to choroba nieprzewidywalna, nawrotowa. Wiem, że są leki, które, gdy on powróci, mogą pomóc go opanować. Ale czy będą dostępne? Czy będę mógł z nich skorzystać? Są one dla mnie jedyną szansą na przeżycie – mówi pan Jacek.

W podobnym stresie, jak pan Jacek Papież, żyją wszyscy chorujący na szpiczaka. Każdego roku na nowotwór ten zapada 2,5 tysiąca Polaków. Przeważnie są to ludzie po sześćdziesiątym roku życia, gdyż jest to choroba charakterystyczna dla wieku podeszłego. Muszę tu jednak dodać, że jak ktoś ma pecha, to może zachorować przed pięćdziesiątką. Już sam fakt, że się ma raka jest dla każdego człowieka ogromnym szokiem, a jeszcze dowiedzieć się, że w zależności od tego ile NFZ przeznaczy pieniędzy na leki, o tyle dłużej pożyje się – to już prawdziwy dramat.
W ostatnich latach nastąpił ogromny przełom w hematoonkologii. Opowiadał o tym, podczas spotkania prasowego :”Czy stać nas na innowacyjne leczenie nowotworów krwi” , dr hab. n. med. Dominik Dytfeld z Kliniki Hematologii i Transplantologii Szpiku UM w Poznaniu. Potwierdził, że na szpiczaka plazmocytowego (inaczej mnogiego) zapadają głównie osoby starsze – średni wiek zachorowania wynosi 67 – 70 lat, to jednak coraz częściej chorują także młodsi. Najmłodszy pacjent dr Dytfelda w momencie rozpoznania miał zaledwie 19 lat.

Nowoczesne leczenie to inwestycja w przyszłość

Wśród młodych ludzi występuje niezwykle agresywna, nawrotowa i oporna na leczenie postać tej choroby. I właśnie ta grupa, licząca ok. 300 osób, najpilniej potrzebuje nowoczesnych i skutecznych leków. – Bo tylko dzięki takim lekom możliwe jest opanowanie choroby i przedłużenie im życia i, co niezwykle istotne, życia w dobrej jakości – podkreślał dr Dytfeld.
Przeważnie łatwiej jest upominać się o pieniądze dla młodzieży, ale przecież seniorom też nie jest wszystko jedno, czy umrą zaraz po 70. urodzinach, czy dwadzieścia lat później. Po prostu sprawiedliwie jest wtedy, gdy leczenie jest dostępne dla każdego, kto go potrzebuje. Można takie myślenie ocenić jako naiwnie idealistyczne, a można, jeśli spojrzy się inaczej na koszty leczenia, jako nowoczesne. Nowoczesności spodziewamy się przecież ciągle w dobie „dobrej zmiany”. Takie podejście zaprezentował na spotkaniu pan dr Przemysław Sielicki z Uczelni Łazarskiego w Warszawie.
- Wiemy, że nowe leki są drogie, ale inwestycja w nie to dobra inwestycja, bo jeśli weźmiemy pod uwagę absencję chorobową tych chorych, renty, wszelkie obciążenia kosztowe wynikające z choroby, to wyraźnie widać, że w nowoczesne terapie warto i należy inwestować – powiedział on. Od dawna wiadomo, że koszty leczenia obciążone są tzw. kosztami pośrednimi (zwolnienia, absencja chorobowa, pobyty w szpitalu, renty itp.) najczęściej bardziej niż ceny samych leków. Mimo to w planach finansowych NFZ koszty pośrednie nie są uwzględniane z należytą uwagą. Dlatego mamy sytuację, gdy „opłaca się” za pomocą tanich leków oraz terapii doprowadzać pacjentów do inwalidztwa, by potem wypłacać im latami renty, niż leczyć szybko, drogo ale skutecznie, by pacjent mógł wrócić do pracy, samodzielnie zarabiać a tym samym płacić podatki. Dr Sielicki dla porównania społecznych skutków nowoczesnego (drogiego) leczenia, a starego (tańszego) podał sytuacje pacjentów ze stwardnieniem rozsianym. Od kiedy zwiększył się dostęp tych chorych do nowoczesnych terapii, zaczęła maleć absencja chorobowa. Tym samym zaoszczędzono ok. 40 mln zł rocznie. – To pokazuje, że również zapewnienie kompleksowego leczenia szpiczaka jest opłacalne dla systemu ochrony zdrowia.

W Polsce dostęp tylko do czterech z dziewięciu

Pacjenci ze szpiczakiem plazmocytowym mają obecnie w Polsce do dyspozycji dwa stare leki i tylko dwa nowoczesne ordynowane w programie lekowym (lenalidomid, pomalidomid), ale oba o tym samych mechanizmie działania. W innych krajach lekarze dysponują aż dziewięcioma lekami. Tak jest np. w Czechach czy Rumunii. Nam muszą wystarczyć tylko cztery. Dlaczego to jest takie ważne? Leczenie szpiczaka przypomina układankę z leków. Dla każdego pacjenta trzeba przygotować specjalny, indywidualny tok postępowania, dlatego właśnie potrzebny jest wybór leków. Zwłaszcza w pierwszym i kolejnych nawrotach (tj. w 2, 3, 4 linii leczenia).
- Szpiczak plazmocytowy jest chorobą zmienną w trakcie leczenia, wieloliniową, chorobą nawrotową, a to oznacza, że leki, podane w pierwszej czy kolejnych liniach przestają działać i wtedy trzeba pacjentowi podać nowy lek, o innym mechanizmie działania niż poprzednie – mówił dr Dytfeld. – I pacjent wie, że są takie możliwości, bo pacjent jest wyedukowany, ale my takiego leku nie mamy, możemy tylko potwierdzić, że tak, są takie leki, ale nie dla polskich pacjentów. To dramat – dla pacjentów i dla nas, lekarzy. Leki, na które czekamy i o których refundacje od dłuższego czasu zabiegamy, to daratumumab i karflizomib. Ten pierwszy to pierwsze przeciwciało monoklonalne, które daje korzystne efekty nawet u chorych po przejściu wielu wcześniejszych linii leczenia lub po przeszczepie szpiku. Drugi należy do nowej generacji inhibitorów proteasomu (jego poprzednikiem jest refundowany u nas bortezomib).
Dr Sielicki przypomniał, powołując się na raport Uczelni Łazarskiego z 2015r., że szpiczak jest trzecią wśród nowotworów krwi (po białaczce szpikowej i chłoniakach nieziarniczych) przyczyną absencji chorobowej w pracy, a wydatki ZUS na pacjentów z tym schorzeniem w 2013 r. przekroczyły 20 mln zł. Gdyby unowocześnić dostępne u nas terapie koszty te zmniejszyłyby się, choć na leki dla jednego pacjenta trzeba wydać 20 – 40 tysięcy złotych miesięcznie. Mówił on też o tym jak wiele zależy od przebiegu negocjacji z producentami leków. Można w ich trakcie uzyskać różne upusty, nie mówiąc o tym, że po okresie ochronnym nowego leku, gdy prawo do sprzedaży ma jedynie producent, pojawiają się zamienniki. Zamienniki posiadają te same cechy co lek oryginalny, lecz są tańsze.

Więcej o szpiczaku

Straszny gnojek ów szpiczak, nawet jak na raka. Rozwija się z komórek, których zadaniem jest ochrona organizmu przed guzami. Z obrońcy zamienia się więc w agresora, z przyjaciela we wroga, w dodatku nie wiadomo co powoduje tę przemianę. Jedyne co można trochę lepszego napisać o tym szpiczaku to, że ponowne wystąpienie tej choroby w obrębie rodziny jest bardzo rzadkie. Dr Domonik Dytfeld opowiedział obrazowo jak proces „rakowacenia” przebiega. A więc ni stąd ni zowąd komórki szpiku kostnego produkujące przeciwciała czyli plazmocyty zaczynają się namnażać i dominować w szpiku. Szpik przestaje prawidłowo funkcjonować, spada tworzenie się erytrocytów, zaburza się struktura kości, osłabiają nerki, rośnie skłonność do zakażeń ( to tak mówiąc w skrócie o tym co najważniejsze). Nieprawidłowe plazmocyty rozłażą się po całym ciele. Szpiczak początkowo nie boli, po pewnym czasie chorym dokucza kręgosłup, czasem głowa, czasem dochodzi do złamań w trakcie banalnych, codziennych czynności. Np. jedna z pacjentek złamała obojczyk podczas wkładania rajstop, inna czytając książkę w łóżku, podparła się i złamała obie kości przedramienia. Szpiczak daje znak o swej obecności również tym, że pacjent jest osłabiony, podatny na zakażenia, brak mu energii. Lekarz rodzinny słysząc o tych objawach, wystawia skierowanie na podstawowe badanie morfologiczne krwi. – I to jest bardzo dobra decyzja, zwłaszcza gdy pacjent jest seniorem – powiedział dr Dytfed. – Świetnym badaniem jest stare, poczciwe, trochę zapomniane OB. Podwyższone wyniki OB. mogą lekarza nakierować na trop szpiczaka. Zdradzić go również może niedokrwistość i podwyższone stężenie kreatoniny. Postawienie diagnozy wymaga jednak dalszych badań, wykonanych w ośrodkach onkologicznych.
Po diagnozie zaczyna się leczenie. Okresy remisji przeplatają się z nawrotami. Każde leczenie po nawrocie nazywane jest kolejną linią. Lek, który wcześniej zadziałał, w nowej linii już nie skutkuje, gdyż szpiczak zmienia się w trakcie leczenia. Trzeba zaatakować go innym specyfikiem, ułożyć nową układankę z dostępnych środków, dlatego właśnie tak ważny jest wybór leków. Jednego leku na szpiczaka nie ma. Nadal pozostaje on chorobą nieuleczalną, lecz lekarze w Polsce gdzie dysponują tylko czterema z dziewięciu opracowanych leków potrafią przedłużyć życie pacjentów o siedem lat, dawniej czyli przed pięciu laty, przed refundacją pamalidomidu (po tej refundacji kolejnej już nie było), szansa przeżycia ze zdiagnozowanym szpiczakiem wynosiła tylko trzy lata. A na świecie jest tak, że można z nim żyć nawet lat dwadzieścia. Co dla większości seniorów oznacza do końca życia, do śmierci z innym przyczyn, jak się czasem pisze w różnym opracowaniach medycznych.

Co można zrobić w Polsce szybko,

... żeby poprawić sytuację chorych na szpiczaka? Pan dr Dytfeld powiedział, że szybko można zarządzić limity na nowoczesne terapie. – Nie jestem im przeciwny – powiedział. – Mogą na razie być limity. My, lekarze rozdysponujemy je tak, że każdy kto będzie musiał, otrzyma limitowany lek. Niech będą więc choćby limity. Niech będzie cokolwiek... Wiedzieć, że można uratować człowieka a nie móc, to tragedia trudna do zniesienia...

Tekst: Zofia Zubczewska
Zdjęcia: Stefan Zubczewski